6月14日晚，患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的罕见病患者张女士在北京协和医院服用一种药物，这种未上市的新药在国外研发还处于三期临床试验阶段。张女士不是通过常规的入组新药临床试验获取，而是通过拓展性同情使用临床试验用药的方式申请到了这种药物。这种方式开启了我国罕见病同情用药的破冰之路。

同情用药虽属专业术语，却与患者的生命与健康息息相关。同情用药在国内破冰，将会给很多患者带来实实在在的好处。这是因为，当患者面临无药可用的困境时，或许有一种特效药可以救命，只是这种药还没有完成临床试验，更没有上市，使用这类药虽具备一定风险，但其接近于完成临床试验，或具有较好效果和较少副作用。相比之下，患者无药可用的结局更坏。