5月31日上午11点过，四川大学华西第二医院锦江院区二住院楼13楼的小儿血液科移植舱里，成都小男孩连连（化名）静静地躺在病床上，身旁一袋鲜红的脐带血造血干细胞正缓缓流入他的体内。为了这一刻，他苦苦等待了12年。

出生几个月的孩子踏上“脱贫”路

 连连的妈妈刘女士说，2010年，由于出生才几个月的连连面色越来越苍白，于是将他带到医院做检查。
 检查结果如同晴天霹雳，连连被查出患有“重型β-地中海贫血”。

 据了解，地中海贫血是一种基因缺陷引起的遗传性溶血性疾病。据估计，全球每年有60000多名婴儿出生时患有地中海贫血，在我国，高发地区主要集中在广东、广西、湖南、海南和四川等长江以南地区。

 从那以后，刘女士带着连连踏上了漫长而又艰辛的“脱贫”路。

 这种病在临床上传统治疗包括输血祛铁、使用药物等，无法根治，基因治疗尚处于临床试验阶段。患者常年受铁过载或慢性贫血等引起的并发症困扰，其中重型地中海贫血的患者，通常在婴幼儿期就出现严重的贫血、黄疸、发育异常、特殊面容、骨骼改变等。

 输血祛铁并非长久之计，刘女士希望连连像其他小朋友一样，开开心心上学、放学，健康地生活。

 医生告诉刘女士，目前，“异基因造血干细胞移植”是根治地中海贫血的唯一方法。

 据了解，造血干细胞移植需要进行HLA配型，就像一把钥匙开一把锁一样，没有血缘关系的配型成功率非常低，这几年都没在中华骨髓库里找到合适的。

弟弟的脐带血将助他彻底“脱贫”

 “生弟弟之前我们就知道脐带血了。”刘女士说，四川大学华西第二医院的医生告诉他们，同胞兄弟姐妹有四分之一的概率全相合，是所有来源的造血干细胞中全相合概率最高的，如果愿意再生一个，建议保留下脐带血。

 在产科医生确认腹中是健康宝宝的情况下，2020年1月6日，刘女士在成都市青白江区人民医院产下连连的同胞弟弟。十分幸运，弟弟的HLA配型与连连10个点位全相合，苦等12年，连连终于等到了再生的那一天。

 “幸好有弟弟的脐带血，给了连连再生的希望，”刘女士说，医生制定了外周血造血干细胞联合脐带血造血干细胞进行移植的方案。如果顺利，过不了多久，连连就可以出院回家，走进初中校园了。

关于脐带血

脐带血是新生儿娩出、脐带结扎并断离后残留在脐带和胎盘中的血液，是造血干细胞三大来源之一。根据国家卫健委发布的《造血干细胞移植技术管理规范（2017年版）》，脐带血造血干细胞移植技术，现已应用于包括白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等11大类疾病的治疗。除此之外，近年来脐带血也被应用在再生医学领域，比如脑瘫、自闭症等的治疗。