11月29日，7岁的地中海贫血患儿楠楠（化名）在四川省妇女儿童医院天府院区接受了脐带血干细胞辅助外周血异基因造血干细胞移植，这意味着他将有机会摆脱长期输血的困扰，迎来全新的生活。

       患儿需定期输血  造血干细胞移植带来希望

       据介绍，楠楠几个月大时就开始出现贫血症状，并且越来越严重，每两三个月就需要输血治疗。到了后期，还出现了脾大、铁蛋白高等症状，孩子精神状态越来越差，反复的输血和祛铁治疗不仅拖垮了孩子的身体，而且治疗费用让楠楠的家庭越发困难。

       在四川省妇幼保健院天府院区，经过医生评估后，决定采取脐带血干细胞辅助外周血异基因造血干细胞移植为楠楠治疗。

       11月18日，四川省妇女儿童医院天府院区儿童血液肿瘤专科向四川省脐带血造血干细胞库（以下简称“四川脐血库”）发出HLA配型申请。幸运的是，四川脐血库工作人员为楠楠找到了一份10个点位7个相合的脐带血造血干细胞，活性和细胞数都满足要求。

       据了解，这份珍贵的脐带血于2022年1月25日在双流区第一人民医院采集，经过一系列严格的检测和制备后，冻存在四川脐血库的深低温液氮罐中。

       11月29日上午10点过，四川脐血库工作人员将这份冻存了两年十个月的脐带血造血干细胞运送到四川省妇女儿童医院天府院区。与前期输入的楠楠父亲的外周血造血干细胞一起，先后输入楠楠体内，助力他摆脱地中海贫血的困扰。

       地中海贫血属遗传病  造血干细胞移植挽救生命

       四川省妇女儿童医院天府院区儿童血液肿瘤专科特聘专家田新教授介绍，地中海贫血是一种由于珠蛋白肽链基因突变或缺失导致的遗传性溶血性贫血，主要症状是贫血。在临床上的表现多种多样，一般分为轻型、重型和中间型等。其中重型地中海贫血的患者，通常在婴幼儿期就出现严重的贫血、黄疸、发育异常、特殊面容、骨骼改变等。“重型患儿自出生后每个月都需要输血来维持身体机能，通过造血干细胞移植才能让生命得到挽救。”田新说。

     “这次移植中，脐带血可以减轻排异反应，同时促进造血功能的重建。”田新表示，目前脐带血干细胞辅助外周血异基因造血干细胞移植技术已经非常成熟，该院也有不少成功案例，比如11月14日，一名4岁多的患儿在该院接受了脐带血干细胞辅助外周血异基因造血干细胞移植，目前白细胞、中性粒细胞、红细胞等植入良好，预计下周就能出舱。

       四川省妇女儿童医院天府院区儿童血液肿瘤专科护士长卢瑞鸽介绍，该院区从2022年12月底开始运行，现有5间百级层流病房，为血液肿瘤患儿及移植患儿创造了温馨舒适的就医环境，“自2023年10月完成首例造血干细胞移植，到目前已完成5例脐带血干细胞辅助外周血异基因造血干细胞移植，包括重型地中海贫血、重型再生障碍性贫血、急性髓系白血病、淋巴瘤患儿，现在陆续还有3名患儿待入舱。”卢瑞鸽表示，当年第一例完成移植的孩子上个月到院复查，各项检测指标都正常，与同龄孩子没有什么不同，而且顺利返回了校园。

       四川脐血库累计出库1541份脐带血造血干细胞

       据了解，脐带血是新生儿娩出、脐带结扎并断离后残留在脐带和胎盘中的血液，是造血干细胞的三大来源之一。根据国家卫生行政主管部门发布的《国家限制类技术临床应用管理规范（2022年版）》，脐带血已应用于白血病、地中海贫血、骨髓增生异常综合征、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等多种疾病的治疗。根据第十一届全国脐带血大会发布的数据，全国公共库的存量已达26万份，脐带血临床应用超4万份。

       当前，我国共有7家国家批准设置并通过验收的脐带血造血干细胞库，分别位于北京、天津、山东、上海、广东、浙江和四川。四川脐血库是四川省唯一合法的脐血库。

       截至2024年9月30日，四川脐血库与全国138家临床机构建立了合作关系，提供了21418人次的脐带血查询服务，累计出库1541份脐带血造血干细胞用于1513位患者的治疗。