问题一：什么是脐带血？

孙媛：脐带血是新生儿出生的时候，残留在胎盘和脐带中的血液。脐带血中含有非常丰富的造血干细胞和免疫细胞成分，把这些成分提取出来，可以作为孩子生命的备份。

问题二：脐带血可以用于哪些疾病的治疗？

孙媛：脐带血比较经典的也是比较成熟的方案是作为造血干细胞来源，进行移植治疗白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等血液系统疾病，以及免疫缺陷性疾病和一些遗传代谢病。另外，在再生医学领域，脐带血也有非常多的应用，比如治疗常见的脑瘫、自闭症，用于一些老年人的神经系统退化，糖尿病胰岛的损伤以及股骨头坏死等器官和组织的修复。

问题三：有观点认为“自体脐带血无法治疗先天性疾病，所以自存脐带血没有意义”，您是如何看待这个问题的？

孙媛：先天性疾病包括很多种类，国外有使用自体脐带血治疗先天性心脏病的临床研究，因为这并不涉及造血系统和免疫系统。同时，即使涉及造血系统和免疫系统疾病，原则上自体脐带血也有应用价值。现在基因治疗技术发展迅速，基因治疗应用干细胞技术就是应用自体干细胞，而自体脐带血是自体干细胞的丰富来源，在体外经过慢病毒转染、基因修饰，达到正常细胞功能后，再回输到患儿体内。所以，未来随着医学的发展进步，自体脐带血一定有更多的应用领域和价值。

问题四：现在有很多人说脐带血量少，细胞数只够儿童移植，那么您对此有何看法？

孙媛：现在大家顾虑比较多的主要是它细胞数的问题，觉得细胞数不够会影响细胞的植入和后续的治疗效果。其实这些都不是问题。一方面，随着储存技术的不断提升，现在脐带血的储存的数量包括质量都有明显的改善；另一方面，随着现在的移植技术也就是预处理方案的设定，我们有很多方法可以保证一些低剂量的脐带血在体内很好地植入。因此细胞数已经不是脐带血移植的一个障碍。事实上在国内，成年人应用脐带血的数量比儿童还要多，尤其是一些体重较重的患者，比如七八十公斤的患者，已有很多成功的案例。

问题五：能否请您结合您的临床经验，同我们分享一下自体脐带血移植治疗的优势？

孙媛：自体脐带血是来源于自身的成分，一定没有排斥，完全可以植活；自体脐带血不受细胞数的限制，而有些异体脐带血有细胞数的限制；自体脐带血不会出现移植物抗宿主病这种严重合并症，无论是对孩子疗效的保证还是移植后生存质量的保证都有一定优势。
问题六：当今社会上有一部分准爸爸准妈妈在纠结是否要给孩子储存脐带血，您对此有何建议？

孙媛：现在自体脐带血移植有非常多成功的案例，脐带血作为造血干细胞的一个重要来源，对很多血液病和免疫系统疾病有很好的治疗效果。在北京京都儿童医院，我们诊室有运用脐带血成功治疗重型再生障碍性贫血和实体瘤的案例，如神经母细胞瘤和视网膜母细胞瘤患儿，通过自体脐带血移植都获得了很好的康复。

另外，自体脐带血对脏器的修复作用在再生医学领域也有很好的应用前景。目前国际国内有多个中心的研究已证实自体脐带血对脑瘫、自闭症和一些神经系统损伤、脏器功能恢复都有很好的疗效。脐带血是人体早期的细胞成分，储存着人体早期的“生命密码”和“遗传信息”。如果孩子得了一些疾病，可以通过自体脐带血的研究和检测了解孩子的发病原因和“生命密码”。鉴于脐带血对孩子今后疾病的康复有帮助，还是非常有必要储存的。