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高值罕见病药物进医保 从一针70万元降到3.3万元
宗禾

本报讯  “希望企业拿出更有诚意的报价,每一个小群体都不该被放弃。”11月11日,国家医保目录药品谈判现场,国家医保局谈判代表张劲妮强调。几轮杀价后,谈判桌对面的企业谈判代表表示,“真的很艰难,我觉得我刚刚眼泪都快掉下来了。”这段“温情砍价”视频刷爆社交媒体。


12月3日,国家医保局正式发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)的通知》,74种新增药品进入医保目录。调整后的医保药品报销目录将于2022年1月1日起实施。值得注意的是,有7种罕见病药物被纳入医保目录,包括全球首个脊髓性肌萎缩(SMA)治疗药物诺西那生钠注射液。这是自2016以来,高值罕见病药物首次被纳入医保目录。


2020年,诺西那生钠注射液曾因“70万元一针”引发争议。此后,其价格降至每针55万元。这次,在经过一个半小时谈判、企业代表8次离席商谈后,诺西那生纳注射液从首轮报价5.36万元/瓶,降至3.3万元/瓶,在每瓶降价2万多元后成交。


SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见病,发病率大约为万分之一。目前,该种病症在我国大约有3万到5万病例。SMA患儿大多从半岁开始发病,如果不尽早介入治疗,患儿一般活不过2岁。对于这些患儿家庭来说,诺西那生钠注射液是他们的希望,但该药需终身服用,要面临非常巨大的经济负担。截至2020年7月,全球接受该药治疗的SMA患者逾11000例,而中国的这一数字是80例。


此次诺西那生钠注射液进入医保目录,意味着SMA患者家庭的治疗费用将大幅降低。一位3岁的SMA患儿的母亲估算,诺西那生钠注射液纳入医保后,以目前3.3万元/瓶的价格计算,每年治疗费用可从六七十万元降至10多万元,加上康复费用,每年患儿的治疗花费预估为20多万元。