“历史已被改写，渐冻症必然被攻克！”

今年元旦，一封借助眼控仪“写”下的公开信让无数人的心再次被牵动。写下这句话的蔡磊，虽已与病魔抗争6年、身体功能评分降至个位数且病程进入晚期，但他仍坚信渐冻症必然被攻克。

“攻克ALS确实只是一个时间问题。”北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授在接受记者的专访时，对人类攻克渐冻症的前景给出了明确判断。樊东升将这场战役比作攻占阵地：“我们已经拿下了第一个山头。”他所指的是2023年获批的精准药物托夫生，它能有效阻断SOD1基因的致病作用，成功延缓了部分患者的病情。

此前近200年间，渐冻症治疗进展缓慢，仅出现两种药物。如今在“冰桶挑战”、蔡磊等人推动下，社会关注度、科研投入和人才聚集度空前提升，樊东升预计未来3~5年将有更多新药诞生。

冰封之困

早诊早治破局在望

渐冻症作为世界卫生组织列出的五大绝症之一，其难以攻克的核心困境在于：散发性——约90　病例病因不明，是基因、环境等多因素交织的结果；强异质性——患者个体差异极大，难以用一种方案解决……

诊断延迟曾是影响渐冻症疗效的一大难题，国内外患者从发病到确诊平均耗时一年以上，错过最佳干预窗口。

“但现在变化非常大。”樊东升指出，如今随着公众认知提高和医生辨识能力增强，发病3个月内确诊的患者越来越多，早诊断不仅能让患者尽早治疗，还能满足新药临床试验入组需求，加速研发进程。

破冰之举

多路并进的“中国方案”

全球科研正从多路径攻克渐冻症，中国团队贡献了特色方案：樊东升团队与清华大学合作，探索出广谱性基因保护策略，已让一名危重患者稳定生存超24个月；还研发了“AI精准选药-选人”策略，提升临床试验效率与成功率。此外，通用型细胞治疗、针对皮层兴奋性的药物以及中药，均已在国内外进入不同阶段的临床研究。樊东升表示：“中国从最先进的基因治疗、细胞治疗到我们传统的中医治疗发力，这些都在向渐冻症发起‘总攻’。”

在治疗之外，科技也在显著改善患者的生活质量与科研效率。

在生活辅助方面，樊东升认为，对于中晚期丧失沟通能力的患者，脑机接口技术在帮助意念交流方面比单纯的眼控仪更具潜力，是未来努力的重要方向。

在科研评估方面，人工智能技术正在改变传统依赖主观评估的低效模式。通过分析患者语音的数字化参数、书写笔迹的流畅度与力度等海量信息，AI能更敏感、客观地评估药物疗效。

“人工智能在渐冻症的新药研发、临床试验患者筛选、药物评价等方面，都会发挥越来越重要的作用。”樊东升总结道。

破冰之路

终点已在视野之中

蔡磊在信中列出的数字，勾勒出进展的刻度：3种药物进入三期临床试验，较五年前增长200　；患者生存期中位数延长17个月；“渐冻症大脑银行”收集47例脑组织样本……专家预测，随着前沿科技融合，未来10~15年渐冻症有望从“绝症”变为“可治之症”，人类对抗这一顽疾的战役正迎来破局时刻。 （据光明日报公众号）