日前，话题“北大教授因女儿痛经研发新药”冲上互联网平台热搜，引发热议，大家纷纷表示“女性同胞的福音”“超级需要，快点上市”。

       在中央电视台近期“开讲啦”节目中，北京大学教授肖瑞平介绍了她研发的药物HMI-115。她向观众透露，女儿因子宫内膜异位症备受痛经折磨，有时吃几片止痛片都没用。为此，她开始研究这方面的课题。

       近日，肖瑞平向媒体介绍，目前药物已完成二期临床试验，最快有望于2027年上市。她说，希望天下的“女儿们”都能少一些疾病困扰，拥有更健康更精彩的人生。

       关注子宫内膜异位症已有10年

       肖瑞平是北京大学未来技术学院院长。近期，她在中央电视台“开讲啦”节目中，向公众介绍了她的科研成果——原研药HMI-115。她说，有一种病特别痛苦，叫子宫内膜异位症，是第一大妇科病，临床表现为痛经，原因是子宫内膜会乱跑，跑到不正常的地方，到哪就引起哪的炎症，就像肿瘤一样，但它是良性的，“所以说这是一种不死的癌症。”

       肖瑞平说，她研究这个问题很重要的一个原因是她的女儿身患这种疾病，“疼起来非常厉害，一般的止痛片吃好多片都没用。”

       症状严重的患者要靠雌激素、孕激素把卵巢功能抑制住，但副作用非常严重，会引起骨质疏松、焦虑、失眠、长痤疮和抑郁。对生殖也有很大的影响，有的病人因为太痛苦而选择摘除子宫。

       肖瑞平介绍，她关注子宫内膜异位症已有10年之久，2014年，她在北京大学分子医学研究所（现已纳入北京大学未来技术学院）与一家著名药企合作，研发HMI-115。

     “作为医学科研人员，从病理机制到药物靶点，聚焦的是如何解决尚未满足的医疗需求；作为母亲，是心疼自己的孩子，希望能够帮助孩子解除病痛；同为女性，我看到有很多女性同胞为疾病所困，但目前并没有很好的药物，我希望尽绵薄之力，真正解决广大女性病患的痛苦。”肖瑞平说。

       今年10月，HMI-115已被国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）纳入突破性治疗药物品种名单（BTD），拟定用于治疗子宫内膜异位症相关的中重度疼痛。

       记者注意到，突破性疗法药物品种是指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比，有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药。CDE会对纳入突破性治疗药物品种给予优先审评审批机会。HMI-115将有望填补内异症这一未被满足的重大医疗需求，为患者带来全新的治疗选择。

       药物在动物实验中对脱发也有疗效

       肖瑞平介绍，研究发现，泌乳素信号通路激活会引起并恶化子宫内膜异位症，通过激活异位内膜细胞增殖，过度激活免疫系统引起炎症，并敏化痛感神经使得疼痛加剧。

       她研发的HMI-115可以有效阻断泌乳素信号通路，因此阻断子宫内膜异位症的病理机制。另外，在小鼠疾病模型中，HMI-115可以减少甚至清除病灶，防止复发。临床二期的中期分析结果显示，HMI-115在12周治疗期内对中度至重度子宫内膜异位症相关疼痛的治疗展现了良好的安全性和有效性。

       值得一提的是，在和人类最接近的灵长类动物实验中，团队发现这款药物对脱发现象也有着很好的疗效，即使停药四年后，动物的头发依然能保持茂密，于是申请了临床试验。

       肖瑞平说，HMI-115是一款原研药，即原创性的、自主开发的、新的药品。“研究人员必须从零做起，深刻理解疾病，一步步摸索解决方法。因此，研发周期漫长、投入大、风险高。”她说，做原研药就像在走一条没有人走过的路，必须充分考虑到疾病病理、药物对患者造成不良反应的可能性，从头探索治疗剂量、治疗周期等，还要确保药品生产的质量一致性，确保所用药物质量稳定可控。

       临床试验过程也存在一定挑战，要为药物受试者建立标准，筛选招募前对患者既要严格把关，又要劝导患者入组。“新药的临床研发中存在着大量的不确定性因素，这是一个高风险、高投入、长周期的艰苦过程，需要国家政策支持、社会关注和产业合作、国际合作，需要整个生态系统的共同努力。”（（本版内容综合新华每日电讯、央视新闻、北京青年报等））