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当前:13版(2023年07月07日) 上一版 下一版
新基因疗法或可治疗儿童罕见脑病

       以色列特拉维夫大学一个研究团队开发出的一种新的基因疗法或有助于治疗德拉韦综合征——一种在婴儿时期出现症状的罕见癫痫性脑病。该疾病的致病原因为一个名叫SCN1A的基因在胚胎中随机发生突变,因此也无法在母体怀孕时被发现。只有在疾病发病非常早期的阶段干预才有效果。由于基因疗法是一种复杂和侵入性的治疗手段,因此只会对确诊患儿实施这种疗法。这项研究中,团队主要目的是开发出一种在该疾病发病之后,即使是相对较晚发现,也还能有效缓解癫痫和认知方面症状的疗法。该疗法将改造过的病毒作为载体,将正常基因输入患者体内,使患者正常活动成为可能。

 (据新华社)